左边是NuntiusTherapeutics首席执行官兼联合创始人BenitaNagel。右边是NuntiusTherapeutics首席科学官兼联合创始人AlbertKwok博士。[NuntiusTherapeutics]

NuntiusTherapeutics脱颖而出宣布与TaihoPharmaceutical建立合作伙伴关系

本周,开发mRNA疗法和运载工具的生物技术公司NuntiusTherapeutics宣布与日本公司TaihoPharmaceutical达成合作协议。该协议允许Taiho使用Nuntius的细胞特异性肽树枝状聚合物和脂质纳米载体来开发新型基于mRNA的癌症免疫疗法。

合作协议的财务条款尚未披露。迄今为止一直处于秘密运营状态的Nuntius确实表示,该协议是在成功进行可行性研究之后达成的,在此期间Taiho评估了Nuntius的mRNA递送技术。合作伙伴也将可行性研究的结果保密。

Nuntius首席执行官BenitaNagel在评论与Taiho的合作时表示,该公司“凭借其强大的肿瘤学研究和商业能力,是我们的绝佳合作伙伴”。Nuntius首席战略官AlbertKwok博士补充道,此次合作“证明了我们的载体是针对基因医学的极其有效的细胞特异性递送技术”。

Nagel和Kwok共同创立了Nuntius(拉丁语中意为“信使”),以继续探索mRNA疗法的潜力。在共同创立Nuntius之前,Kwok完成了两个博士后课程,专注于核酸传递和疾病病理生理学,并在一家生物技术公司从事治疗传递工作。Nagel在接受GEN采访时指出,他在该领域的专业知识对Nuntius在该领域的努力至关重要。Nuntius还组建了一支由商业和科学顾问组成的团队来帮助其发展业务,其中包括癌症生物治疗学专家RobertHawkins博士,他在抗体亲和力成熟方面的工作为Humira的开发做出了贡献。

“mRNA作为一种[药物]形式在[COVID-19]大流行期间展现了它的超能力,”Nagel表示。“[我们]看到了COVID之外的很多可能性……我们知道我们拥有一流的交付技术,这就是我们创办Nuntius的原因。”

将mRNA疗法递送至目标组织仍是一项挑战,Nuntius等公司正在努力解决这一挑战。当人们想到递送载体时,他们通常会想到脂质纳米颗粒(LNP),这种载体已成功用于递送某些类型的mRNA疗法。但由于存在免疫原性风险和肝脏积聚问题,它们并不一定适合所有应用。开发更新的递送技术可以扩大mRNA可以成功靶向和治疗的疾病范围。

Nuntius认为,其载体解决了LNP等技术的缺点。该公司正在将一种名为树枝状脂质纳米载体的新兴纳米载体商业化,该公司声称,这种载体可以基于现有的GMP方法以低成本大批量生产。重要的是,“我们可以针对肝脏以外的组织”,而且不良免疫原性影响的风险较低,Nagel指出。

Nuntius依靠计算模型从众多潜在候选纳米载体中选择出最佳的mRNA治疗包装和递送方案。机器学习算法是理解高度复杂的生物数据集和加速创新的宝贵工具,”Nagel指出。该公司在题为“计算机筛选加速纳米载体设计以实现高效mRNA递送”的论文中分享了其用于识别最佳肽树枝状聚合物纳米载体的机器学习方法的具体细节,该论文于今年早些时候发表在《AdvancedScience》上。

在论文中,科学家描述了如何将计算模型应用于“由超过450万种配方组成的大型理论纳米载体库”。科学家写道,这些模型旨在准确预测“树枝状聚合物-脂质纳米载体的临床相关生理化学特性,以及它们在人体细胞中的mRNA有效载荷传递效率”。当他们测试模型确定的顶级纳米载体时,它“在将mRNA有效载荷输送到人体细胞时,其表现始终优于最先进的LPX和LNP”。Nagel指出,该技术还“高度模块化和可编程”。

与有意使用其纳米载体的药物开发商建立关系是Nuntius业务的一部分。该公司还利用纳米载体开发自己的癌症、肺病和神经退行性疾病mRNA疗法。Nagel告诉GEN,这些疗法目前处于临床前阶段,该公司最先进的资产是其癌症免疫疗法。