AscidianTherapeutics是一家开发RNA重写(或RNA外显子编辑)技术的公司，该公司宣布与罗氏达成研究合作和许可协议，以发现和开发针对神经系统疾病的疗法。Ascidian设计和开发以千碱基规模编辑RNA外显子的疗法。该交易将RNA外显子编辑器与罗氏的CNS交付能力结合起来，以开发新型基因组药物。Ascidian将获得4200万美元的首期付款，以及高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款以及商业特许权使用费。

RNA重写治疗神经系统疾病是Ascidian与罗氏合作的重点

AscidianTherapeutics临时总裁兼首席执行官MichaelEhlers医学博士指出：“目前针对神经系统疾病的基因治疗和基因编辑方法面临多项挑战。”他继续说道，借助Ascidian的技术，“单个外显子编辑分子可用于同时替换多个突变外显子，而无需任何外来酶，通过前mRNA反式剪接。由此产生的编辑mRNA使用细胞的天然基因表达电路进行表达，并可包装成单个AAV进行体内递送。”

Ascidian的平台能够靶向大基因和突变变异性高的基因，同时保持原生基因表达模式和水平。RNA外显子编辑切除突变或致病外显子并将其替换为野生型外显子。单个RNA外显子编辑器可用于在单个反应中同时移除和替换多个完整外显子，无需任何DNA编辑，也无需使用任何外来酶。

Ascidian的外显子编辑技术旨在提供基因治疗的持久性，同时降低直接DNA编辑和基因替换相关的风险。该公司指出，外显子编辑有效载荷足够小，可以装入AAV或其他病毒或非病毒运载载体(包括脂质纳米颗粒)，因为只需要替换基因中致病的外显子。

今年早些时候，Ascidian宣布首个RNA外显子编辑候选药物ACDN-01已获得FDAIND批准，该药物针对Stargardt病和其他ABCA4视网膜病变。Ascidian目前正在执行I/II期STELLAR临床试验，以评估ACDN-01的安全性和有效性。

根据协议，Ascidian将向罗氏提供其RNA外显子编辑技术的独家、靶向权利，用于未公开的神经靶点。Ascidian将与罗氏合作开展发现和某些临床前活动，罗氏将负责某些临床前活动以及进一步的临床开发、制造和商业化。根据协议条款，Ascidian可以自由地在内部或与其他合作者一起开发针对其他神经靶点的项目。