新型药物发现平台解码和建模复杂疾病

UnravelBiosciences从哈佛大学Wyss生物启发工程研究所和塔夫茨大学获得了药物发现平台技术。公司官员表示，他们将使用Wyss发明的技术来解码和建模复杂的疾病，以加速开发新的更有效的疗法。

哈佛大学技术开发办公室正在向Unravel提供独家的全球许可，用于使用该平台开发的新药和现有药物诊断，治疗和预防某些神经发育障碍。

该公司正在通过开发一种针对Rett综合征的疗法来验证该技术，Rett综合征是一种罕见的遗传疾病，主要影响女孩，并导致运动和语言技能的逐渐丧失，癫痫发作和智力残疾。通过结合预测算法，基于蝌蚪的高通量筛查系统和迭代发现过程，Unravel报告说，它正在采取以患者为中心的方法来识别可以恢复健康的药物，首先是Rett综合征，然后是其他认知和行为障碍。

“Unravel的方法颠覆了传统的药物开发过程。在过去的50年里，大多数制药公司都是从确定感兴趣的分子靶标开始的，然后开发药物来破坏该靶点。但是通过这个过程产生的药物中有90%对患者不起作用，“Wyss研究所前首席工程师，现任Unravel首席执行官兼联合创始人RichardNovak博士说。

“相比之下，我们从个别患者开始，然后问，'导致这种疾病的这个病人有什么不同?我们通过计算预测哪些现有药物可以恢复该患者的健康，在我们的工程动物模型和重点临床试验中验证这些药物，并从那里确定可用于治疗患者群体疾病的潜在分子靶点。