PetrCígler博士和他的合作者正在致力于改进将核糖核酸(RNA)分子转运到细胞中的分子系统。如何有效地将RNA传递到体内的指定位置以沉默故障基因的问题是快速发展的基因医学领域面临的最大挑战之一。

布拉格的科学家正在扩大RNA在基因医学中的应用可能性

现在，捷克科学院有机化学和生物化学研究所(IOCB布拉格)的研究人员朝着实现这一目标又迈出了重要一步。他们详细描述了一种用于运输RNA的新型复合载体纳米材料的制备，其中主要关注于确保其对细胞无毒性。原因是迄今为止已知的核酸载体的危害性对基因治疗的扩展构成了严重障碍。

PetrCígler和他的同事假设核酸载体的毒性是由结合核酸的载体聚合物链上的正电荷过度积累引起的。因此，他们用不带电荷的单体系统地稀释了这种正电荷，发现其轻微稀释并没有损害系统运输核酸的能力。

在他们的深入研究中，他们还描述了可以制备用于基因医学的新材料的情况。研究人员密切关注这些物质与核酸最有效结合的条件以及化学计量比例。

细胞可以通过多种方式调节基因从mRNA到蛋白质的翻译。其中之一是借助siRNA(小干扰RNA)分子来沉默基因。这会阻止目标蛋白的产生，如果编码基因发生突变或有其他缺陷，这尤其有用。此外，如果翻译调节的先天机制受损，则有可能进行干预。在这种情况下，体内会产生过多的蛋白质，这对健康不利。

“基因治疗不仅疗效高，而且针对性强。它最大的优势在于可以准确地针对个体突变或疾病，而不会出现遗漏的危险。使用siRNA，甚至可以击中单个突变”该研究的第一作者MarekKindermann说道，他列出了基因治疗的主要优点。目前，有五种基于siRNA的药物被批准在全球范围内使用，还有大约十几种药物在“等待名单”上。

siRNA的治疗用途受到以下事实的阻碍：siRNA分子不稳定，因此在体内很快分解。因此，世界各地的专家正在解决如何将siRNA传递到指定位置并使其发挥作用的问题，即通过沉默某种不需要的蛋白质的基因来阻止或限制其产生。

这项任务也由布拉格IOCB的PetrCígler团队与纳米医学组组长VeronikaBenson博士领导的捷克科学院微生物研究所的同事一起承担。

“每个运输系统的设计都是为了满足两个基本目标：首先，它的任务是保护分子免于腐烂，其次，它必须确保其运输到细胞中，以便它到达细胞质并履行其作为细胞的使命。那里有毒品，”PetrCígler解释道。

“在我们的研究中，我们非常详细地研究了运输系统的特性。我们一直深入到与核酸相互作用的分子的结构细节水平。我们描述了siRNA成功结合到运输纳米系统，然后到达细胞内空间。”

因此，IOCB布拉格的研究人员正在为使用被称为非病毒载体的颗粒铺平道路，这种载体不利用病毒携带RNA。他们将包括核酸在内的整个运输系统放置在金刚石纳米粒子的表面上。这些是非常稳定的载体颗粒，也会发出特殊类型的荧光。这使得追踪它们在组织中的旅程并监测它们在细胞内的行为成为可能。

一个并发症是人体很难清除纳米金刚石，因此这种基因治疗方法主要适用于治疗难以愈合的浅表伤口。Cígler博士及其合作者团队在本文和其他作品中提出的新型传输纳米材料正是针对这些类型的治疗，重点是治愈糖尿病患者的腿部溃疡。

他们最新的深入研究也得益于AMULET项目，该项目专注于多尺度纳米材料的开发，汇集了JaroslavHeyrovský物理化学研究所领导的八个合作伙伴。