有人说，细胞和基因治疗领域正处于一个临界点——即将起飞。FDA指出，到明年，他们的目标是每年批准10-20种新的细胞和基因疗法。然而，要做到这一点，仍需要清除多个障碍。或者，至少，绕过。

在Ginkgo的帮助下 FormBio的人工智能确保基因疗法通过标准

基因治疗领域为何发展如此之快?输入人工智能(AI)。例如，FormBio的科学家们正在构建人工智能工具，他们表示，这些工具可以为从事基因治疗的生物技术公司和制药公司提供计算机解决方案，重点关注基因有效负载。

FormBio联合首席执行官兼联合创始人、法学博士KentWakeford解释说，为了构建其专有的核酸大语言模型(LLM)和AI模型，FormBio分析了超过3万亿个核苷酸。该模型分析不同的组成部分：DNA质量、表达、截短、CpG岛和mRNA浓度率。

现在，该公司宣布与GinkgoBioworks合作，将他们的人工智能从计算机中引入生产。两家公司目前正在基因治疗方面进行合作，但未来它们可能在核酸、递送平台和治疗方式方面拥有更广泛的能力。

从猛犸象到毒品

FormBio并不是Wakeford最近成立的唯一一家公司。他也是ColossalBiosciences创始人之一，该公司专注于复活基因组学项目，例如复活猛犸象。韦克福德说，在Colossal期间，他意识到他们正在构建的工具可以帮助解决生物多样性丧失和物种灭绝带来的一些挑战，这可能与改善人类健康有关。2022年，Wakeford离开Colossal，创办了FormBio，该公司在南旧金山和达拉斯设有办事处，其他团队成员在德克萨斯州奥斯汀、德克萨斯西南大学、西雅图和其他地方。30名Colossal员工加入了Wakeford，另外约20名其他科学家(包括许多来自华盛顿大学DavidBaker实验室的科学家)在FormBio组建了50人的强大团队。

解决基因治疗障碍

FormBio的人工智能计划通过优化基因有效负载来解决基因治疗障碍。更具体地说，通过预测截短的基因组、AAV中基因组的分布、潜在的免疫毒性事件以及标记有问题的基序(例如导致制造问题的二级或结构)。Wakeford断言，这项工作可以减少空衣壳的数量，导致更高的衣壳滴度，正确的蛋白质表达，产生更多的功能性蛋白质，并降低免疫原性。

形式生物

FormBio领导团队包括(左起)联合首席执行官AndrewBusey;BrandiCantarel博士，生物信息学主任;肯特·韦克福德，联合首席执行官;克莱尔·奥尔德里奇博士，首席战略官;和联合创始人本·拉姆(BenLamm)。[照片：约翰·戴维森/FormBio]

他们说，他们可以分析初始药物并预测在此过程中会发生什么。“我们会告诉你它在制造过程中会在哪里发生故障，以及你的基因组中会在哪里出现问题。我们将告诉您在临床前开发中应该解决的问题的路线图。”

它还可以更快地推动流程。韦克福德指出，他们可以将速度加快到“只是药物开发中通常看到的一小部分”。

从计算机到湿实验室

近年来，GinkgoBioworks显着扩大了其基因治疗能力。例如，它收购了Circularis专有的环状RNA和启动子筛选平台，与Biogen合作改进AAV生产，并与SelectaBiosciences合作开发具有改变的向性和免疫原性的AAV衣壳。

为此，其现有的基因治疗能力套件包括可许可的衣壳资产、衣壳工程服务、有效负载工程和制造优化服务。

FormBio或许能够预测基因疗法会发生什么，但Ginkgo有能力测试这些预测。

“Ginkgo的基因治疗平台专注于衣壳工程、有效负载工程和AAV生产。我们的人工智能优化设计非常适合他们的工程和生产。无论是他们的工程工作，还是他们现有的衣壳和/或AAV生产宿主细胞系，”Wakeford指出。

也就是说，银杏并不制造药物;它不是合同开发和制造组织(CDMO)。一家与FormBio合作的生物技术公司将计划将从Ginkgo平台中学到的知识运用到生物加工设施中来生产该药物。

FormBio尚未在其平台上发布数据(尽管他们断言不久的将来将会有数据发布)。人工智能在药物发现中的应用前景既令人兴奋，又让人大吃一惊。至于Wakeford，他对人工智能和基因治疗的前景以及FormBio的应用前景感到“兴奋”。