RoslinCT将制造世界上第一个基于CRISPR的疗法
CDMORoslinCT报告称,它将在全球生产世界上第一个基于CRISPR的疗法exa-cel,作为VertexPharmaceuticals全球制造网络的一部分。Exa-cel(商品名CasgevyTM)是一种治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的新疗法,于11月15日获得英国药品和保健品监管局(MHRA)授权。MHRA于3月份向RoslinCT授予了细胞治疗产品商业生产的制造商授权许可证(MIA)。
“RoslinCT很自豪能够成为世界上最具创新性公司的深思熟虑且务实的合作伙伴,帮助他们为患者带来尖端且通常高度复杂的治疗方法。英国RoslinCT首席执行官PeterColeman表示:“作为世界上第一个使用诺贝尔奖获奖技术CRISPR进行治疗的生产基地之一,这是这一技能组合的另一个例子。”
“RoslinCT在干细胞技术领域有着深厚的根基,在工艺和cGMP能力方面拥有数十年的专业知识和卓越能力,使我们成为支持此类高度复杂项目的完美合作伙伴。我们很荣幸能够与Vertex合作,为患者带来这种突破性的疗法,并对深化和增强我们技能的更广泛潜力感到兴奋。”
英国生物工业协会首席执行官SteveBates补充道:“作为第一个授权基于CRISPR的疗法的国家,并且拥有关键生产基地之一,英国在提供基因编辑治疗方面处于领先地位。”
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