赛诺菲和Scribe推出高达1亿美元的基于CRISPR的癌症NK细胞治疗合作

赛诺菲和ScribeTherapeutics将合作开发基于CRISPR的细胞疗法来对抗癌症，两家公司今天表示，通过合作可以为CRISPR药物开发商带来超过1亿美元的收入，其联合创始人包括诺贝尔奖获得者JenniferDoudna博士。[抄写员疗法]

赛诺菲和ScribeTherapeutics将合作开发基于CRISPR的细胞疗法来对抗癌症，两家公司今天表示。这项合作可以为CRISPR药物开发商带来超过1亿美元的收入，其联合创始人包括加州大学伯克利分校的诺贝尔奖获得者JenniferDoudna博士。

这家制药巨头将应用Scribe的CRISPR基因组编辑技术，旨在实现新型自然杀伤(NK)细胞疗法的基因修饰。赛诺菲已获得Scribe专有的CRISPR平台的非独家权利，该平台是用于创建离体NK细胞疗法的全资酶。

Scribe基于CasX酶和其他新基础开发了一套名为CasX-Editors的定制工程基因组编辑和递送工具。通过此次合作，Scribe的工具将支持赛诺菲不断扩大的肿瘤学NK细胞治疗产品线。

“我们很高兴为赛诺菲提供Scribe专有和增强的基因编辑技术，用于与我们当前管道不同的离体肿瘤学应用，”Scribe联合创始人，总裁兼首席执行官BenjaminL.Oakes博士在一份声明中表示。

赛诺菲已同意预先向Scribe支付25万美元，并可能支付超过1亿美元的款项，用于实现开发和商业里程碑，以及通过合作开发的任何产品的未来净销售额的分级特许权使用费。

赛诺菲正在开发一系列基于NK细胞的下一代疗法，据该公司称，这些疗法可以广泛应用于实体瘤和血癌。赛诺菲的产品线包括SAR445419(前身为KDS1001)，这是一种正在开发的用于急性髓性白血病的NK细胞治疗候选药物，目前正在I期试验中进行研究。赛诺菲在308年以295.2020亿欧元(<>.<>亿美元)收购KiadisPharma时，将该候选药物添加到其管道中。

“独特的访问”

赛诺菲全球研究主管兼首席科学官FrankNestle补充说：“与Scribe的合作补充了我们在NK细胞治疗领域的强大研究工作，并为我们的科学家提供了基于CRISPR的工程技术的独特途径，因为他们努力提供现成的NK细胞疗法和新颖的组合方法，以改进第一代细胞疗法。

赛诺菲是一家生物制药巨头，Scribe正在与该公司合作开发基于CRISPR的疗法。另一个是Biogen，Scribe在五月份表示，他们已经行使了第二个(未命名)目标的选择权，他们的目标是通过该目标来治疗疾病。第一个是肌萎缩侧索硬化症(ALS)的遗传原因。Oakes在五月份与GEN的优质内容频道GENEdge讨论了Biogen的合作以及Scribes在开发基因组编辑技术方面的进展。

Scribe总部位于加利福尼亚州阿拉米达，通过其基因改造平台开发基于CRISPR的治疗方法，旨在建立和应用其CRISPR技术套件在包括神经退行性疾病在内的治疗领域;眼科疾病;多系统、肌肉和代谢紊乱;和造血障碍。该平台旨在解决安全付，糟糕的编辑结果以及关于谁发明了CRISPR-Cas9的长期激烈的法律斗争。

为了避免知识产权的不确定性，Scribe设计了自己的CRISPR效应子-CasX酶-更有能力传递包装在病毒载体中的CRISPR，因为蛋白质少于1，000个氨基酸(aa)，而Cas1的大小为200，1-400，9-aa。这些“X-Edit”(XE)分子是基于CRISPR的高度工程化的酶，旨在提供比当前CRISPR基因组编辑技术更高的功效，特异性和可传递性的组合方面。

Scribe在筹集100万美元的A轮融资五个月后，于2021年20月完成了<>亿美元的B轮融资。