基因疗法首次挽救老年小鼠模型的听力

到 2050 年，预计将有十分之一的人患有某种形式的听力损失。在全世界影响个人的数亿听力损失病例中，遗传性听力损失通常是最难治疗的。

虽然助听器和人工耳蜗只能提供有限的缓解，但没有可用的治疗方法可以逆转或预防这组遗传病，促使科学家评估基因疗法以寻找替代解决方案。

近年来，这些疗法中使用的最有前途的工具之一——腺相关病毒 (AAV) 载体——激发了听力损失社区的热情。

尽管已经挽救了具有遗传缺陷的新生动物的听力，但这些载体尚未在完全成熟或老年动物模型中证明这种能力。由于人类天生就有完全发育的耳朵，因此在测试对患有遗传性听力损失的人类的干预之前，这种概念验证是必要的。

Mass General Brigham 成员 Mass Eye and Ear 的一组研究人员最近成为第一个在老年动物模型中成功证明 AAV 载体功效的研究人员，当时他们开发了一个成熟的小鼠模型，该模型具有相当于有缺陷的 TMPRSS3 人类基因的突变，这通常会导致进行性听力损失。

正如Molecular Therapy报道的那样，研究人员在给动物注射携带健康人类 TMPRSS3 基因的 AAV 后，观察到老年小鼠的听力恢复良好。

“我们的研究结果表明，病毒介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗联合使用，都可能治疗遗传性听力损失，”通讯作者、伊顿-皮博迪实验室的研究员、哲学博士 Zheng Yi Chen 说。在 Mass Eye and Ear。

“这也是第一项挽救衰老小鼠听力的研究，这表明即使在高龄时也可以用 DFNB8 治疗 DFNB8 患者。该研究还确定了其他基因疗法在老年人群中 的可行性。”