医生离获得一种风险生物标记物更近了一步，该标记物可以提醒他们哪些儿科干细胞移植患者可能会出现潜在的致命副作用，称为正弦阻塞综合征 (SOS)。

风险生物标志物可以预测干细胞移植的严重副作用

由 MUSC Hollings 癌症中心研究员 Sophie Paczesny 医学博士领导的团队本月在 JCI Insight 上发表了其生物标志物研究的结果。

有一种药物，去纤维蛋白多核苷酸，被批准用于治疗 SOS。Paczesny 希望生物标志物研究的结果将鼓励去纤维蛋白多核苷酸的制造商进行多中心临床试验，测试在开始出现症状之前将其给予风险生物标志物检测呈阳性的患者是否可以防止 SOS 的发展。

“那是我的梦想。这些患者真的需要它，”她说。“我在这项研究中的大多数同事都是医生，所以他们真的希望我能推进这项工作，因为他们仍然看到很多患者受此影响。”

干细胞移植可以治愈血癌和其他血液疾病，但与其他癌症治疗一样，它们也有副作用。

SOS，有时称为肝静脉闭塞病，意味着肝脏中的静脉被阻塞。这不是异基因造血细胞移植或使用供体细胞的干细胞移植后最常见的副作用：这可能是移植物抗宿主病，这是 Paczesny 研究的主要焦点。但 SOS 发生在相当多的患者身上——在本研究中占 12.5%——并可能导致多器官衰竭和死亡。

此外，Paczesny 说，儿童比成人更难诊断，而且没有明确的风险因素表明谁可能患上这种疾病。她说，之前的研究着眼于主动给所有患者服用去纤维蛋白多核苷酸，但这些研究没有显示出明显的益处。这种药物也相当昂贵，因此将它限制在真正受益的人身上是有道理的。

在之前的一项研究中，Paczesny 的团队收集了患有 SOS 的儿童的样本，并根据异常高或异常低的水平识别了潜在的生物标志物。这些潜在的生物标志物包括 ST2，一种也用作心脏压力生物标志物的受体;透明质酸，最著名的是护肤品中的抗衰老成分，也是结缔组织的一种成分，被用作肝纤维化的生物标志物;和 L-ficolin，一种在肝脏中表达的蛋白质，在先天免疫系统中发挥作用。

在这项在全国四个学术医学中心进行的研究中，研究人员希望了解潜在风险生物标志物在什么时候开始显示异常水平。他们在两个时间点检测了 80 名患者的血浆：干细胞移植后三天和干细胞移植后 7 天。SOS 通常发生在移植后的一个月内，因此这两个时间点大概会给医生足够的时间采取行动。而且，事实上，研究人员发现，在造血细胞转移后的第三天测量这些生物标志物确实表明哪些患者会继续发展为 SOS。

“使用三种生物标志物的组合作为评分，得分为阳性的接受者发生 SOS 的可能性高出 9.3 倍，”他们报告说。

得分为阳性的患者也更有可能在移植后 100 天内死亡。

研究人员指出，这项研究似乎是对供体干细胞移植的第一个前瞻性生物标志物分析。

除了识别有 SOS 风险的患者外，生物标志物还可能用于监测患者对去纤维蛋白多核苷酸治疗的反应情况。如果一项针对更大群体的研究表明生物标志物是有效的追踪器，那么医生可以使用它们来决定患者何时不再需要去纤维蛋白多核苷酸，而不是让每个人都接受相同的 21 天治疗。