纳米颗粒研究人员开发微流体平台以更好地提供肺部疾病的基因治疗

俄勒冈州立大学的药物输送研究人员开发了一种设备，有可能改善囊性纤维化等遗传性肺病患者的基因治疗。

在细胞培养和小鼠模型中，俄勒冈州立大学药学院的科学家展示了一种可吸入纳米粒子雾化的新技术，该技术可用于将信使RNA(支撑COVID-19疫苗的技术)携带到患者的肺部。

研究人员说，这一发现很重要，因为目前纳米颗粒的雾化方法使它们受到剪切应力，阻碍了它们封装遗传物质的能力，并导致它们聚集在肺部的某些区域而不是均匀地分散。

这项由药物科学教授GauravSahay领导的研究发表在ACSNano上。

Sahay的实验室研究脂质纳米颗粒(LNP)作为基因传递载体，重点关注囊性纤维化，囊性纤维化是一种进行性遗传性疾病，会导致持续性肺部感染，影响美国30,000人，每年发现约1,000例新病例。

一种有缺陷的基因——囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)——导致了这种疾病，其特征是肺部脱水和粘液积聚阻塞气道。

脂质是含有脂肪尾部的有机化合物，存在于许多天然油和蜡中，而纳米颗粒是尺寸从十亿分之一米到百亿分之一米不等的微小材料。信使RNA向细胞传递制造特定蛋白质的指令。

在冠状病毒疫苗中，脂质纳米粒子携带的mRNA指示细胞制造病毒刺突蛋白的无害片段，从而触发人体的免疫反应。作为囊性纤维化的治疗方法，该遗传物质将修复患者CFTR基因的缺陷。

“我们利用了一种新型微流控芯片，它有助于生成携带纳米粒子的羽流，并且不会引起任何剪切应力，”萨海说。“该设备的原理与喷墨墨盒类似，可以产生羽流在纸上打印文字。”

Sahay说，四年前，一家位于俄勒冈州的初创公司RareAirHealthInc.联系了他，询问使用微流体技术雾化和输送脂质纳米粒子的前景。

微流体学是研究流体流经或限制在配备有通道和腔室的微型设备中时的行为方式。与体积力相反，表面力在微观尺度上主导流体，这意味着流体的行为与日常生活中观察到的有很大不同。

“当RareAir来到我身边时，我认为该设备可能非常适合我们的目的，随后进行的广泛研究证明了与临床使用的振动网雾化器相比，该设备在产生雾化纳米粒子方面的优越性，”Sahay说。

“该设备不会让纳米颗粒聚集，并且可以比现有技术更精确地传递mRNA。另一个很酷的事情是该设备可以进行数字控制，RareAir正在开发供人类使用的原型。”

除了Sahay之外，参与这项研究的其他俄勒冈州立大学研究人员还包括YuliaEygeris、JeonghwanKim、AntonyJozić和ElissaBloom。来自肯塔基州列克星敦Funai微流体系统公司的科学家也是此次合作的一部分。

“Funai专注于喷墨技术并大规模制造这些芯片;他们密切合作，使该设备适合雾化，”Sahay说，他除了在OSU担任职务外，还担任RareAir的顾问和顾问。“这项研究证明了新设备和配方科学之间的结合可能会对人类健康产生巨大影响。”