高中生学习碱基编辑的基础知识以治愈GFP炎

基因组编辑用于修改生物体的基因以引发某些特征，例如气候适应性作物或在基因水平上治疗人类疾病。在过去十年中，它在农业、医学和基础科学研究中越来越受欢迎，并将在未来继续发挥作用并得到很好的利用。鉴于这种普遍性，加州大学圣地亚哥分校的研究人员启动了一项外展计划，向高中生介绍基因组编辑技术。

化学和生物化学助理教授AlexisKomor，博士候选人MalloryEvanoff和CarlosVasquez设计了基因组编辑技术计划，以此来教育学生碱基编辑技术，让他们接触来自不同背景的科学家，并邀请有关研究生或研究生的大学、专业发展和日常生活的问题学术界的教员。该程序在TheCRISPRJournal中有详细介绍。

碱基编辑器使科学家能够高效、精确地在活细胞基因组的目标位点引入点突变，因此具有治疗数千种人类遗传疾病的治疗潜力。概念验证研究已经证明了这项技术在细胞疗法和治疗早衰、镰状细胞病和肝病方面的潜力。

“当我们测试其中一些工具时，我们问自己，我们如何让高中生可以访问碱基编辑器?我们如何让这个过程真正可见?”埃文诺夫说。

Komor的团队使用大肠杆菌构建了一个碱基编辑报告系统。在该系统中，碱基编辑活动导致绿色荧光蛋白(GFP)的表达。该团队在细菌的GFP基因中安装了一个突变以去除其荧光。为了强调与遗传疾病的联系，这种表型被称为“GFP-itis”，学生的任务是“治愈”这种细菌。使用碱基编辑技术，学生们将突变改回野生型，导致细菌细胞发出绿色荧光。

该计划为期三天，与学校建立了更有意义的合作伙伴关系，并与学生建立了更好的信任基础。Komor说：“我们希望学生们能更好地了解我们，并乐于提出有关STEM职业的问题。”“一个流行的问题很简单，'我如何进入本科研究?'我们访问的第一所学校SageCreek高中的一名学生实际上现在是我们实验室的一名本科生研究员。”

那个学生是人类生物学专业一年级学生PreetyIyer，她回忆起Komor对她高中的访问是“一个获得基因编辑技术实践经验的绝佳机会。当我还在上学时，这对我来说似乎是一个无形的概念在我的生物课上学习了它。经历了整个过程并能够自己完成，加深了我对DNA和基因编辑的理解。”

Iyer计划成为一名医生，与患有罕见遗传病的患者打交道，她很高兴能在Komor的实验室获得更多宝贵的实践经验：“我已经能够使用设备和实践技术，如流式细胞术和质粒制备，其他学生要到他们的学术生涯后期才能使用。”

迄今为止，基因组编辑技术项目已经走访了当地三所高中。这些学校有完善的科学课程和进行实验所需的大部分设备。大多数学生以前也听说过或了解过基因组工程。现在Komor的团队已经运行了几次该程序并征求了学生的反馈，他们希望扩展到没有这种强大科学程序的学校。

Vasquez说：“我的高中科学背景并不强，很大程度上是因为缺乏指导。”“接触那些甚至可能没有考虑过从事STEM或医学职业的学生对我们来说很重要。看着他们的眼睛并灌输信心，表明我们相信他们——在我上高中的时候有这样的人就可以了一个不同的世界。”

为了使实验尽可能易于进行，该团队简化了碱基编辑实验并提供了所有必要的设备。可访问性还意味着使该程序可供可能希望实施类似内容的其他机构使用。感兴趣的科学家或教师可以从AddGene订购质粒材料，AddGene是一个全球性的非营利性质粒库。这些质粒是制造GFP-itis细胞所需的DNA，也是“治愈”GFP-itis所需的质粒。

该计划的目标不仅是让高中生能够进行碱基编辑，而且还鼓励批判性思维并反思社会和文化背景下的碱基编辑。Komor的团队要求学生思考疾病和性状之间的区别，并考虑种系基因组编辑的影响，在这种编辑中，被编辑个体的所有未来后代都会继承编辑，无论这些后代是否同意该程序。

Vasquez说：“道德讨论是学生们的本垒打。”“他们将负责未来的基因编辑政策。看到他们思考科学的伦理方面很有趣。”

“我们已经就什么是疾病以及什么是特征进行了一些非常好的讨论，”Evanoff说。“如果我们有能力纠正遗传疾病，谁能负担得起这些治疗?这项技术的公平性在哪里?我们对此没有答案。我对学生说，‘这将弄清楚是你的工作!'“